这类罕见病将告别“无药可医”困境上海九院开出创新疗法首张处方

东方网记者刘轶琳6月19日报道:1型神经纤维瘤病是一种罕见病，是常染色体显性遗传疾病。NF1疾病负担较重，毁容、疼痛、运动障碍、降低生活质量，病情严重者甚至可危及生命。

记者今天从上海交通大学医学院附属第九人民医院获悉，该院日前开出了国产新药芦沃美替尼片首张处方，上海首位患者完成购药。至此破除了罕见病从“无药可医”和“有药难及”的双重困境，切实提升了在罕见病患者中的药物可及性，填补了国内相关领域的治疗空白，具有里程碑意义。

据悉，芦沃美替尼片由复星医药自主研发，是中国首个且目前唯一同时获批成人朗格汉斯细胞组织细胞增生症及组织细胞肿瘤、2岁及以上儿童青少年?I?型神经纤维瘤病(NF1)双适应症的靶向药物。

上海交通大学医学院附属第九人民医院整形外科主任医师林晓曦教授表示:“芦沃美替尼片此次正式进入临床应用阶段，不仅是本土创新药在神经纤维瘤病治疗领域实现零的突破，更是我国医药企业创新研发实力的有力彰显。我们期待芦沃美替尼片能够凭借扎实的临床数据，在真实世界中为更多中国患者带来切实的健康福祉，惠及更多的中国患者。”

上海交通大学医学院附属第九人民医院整复外科副主任医师胡晓洁教授表示:“芦沃美替尼的疗效和安全性的药物临床研究数据令人鼓舞，为临床治疗提供了新的治疗方案，为NF1患儿及其家庭带来希望。”

目前，北京、广东、山东、江苏、湖南等多个省市医院也陆续开出首批处方。